Omemba: Špela Miroševič

»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni.«

»Špela Miroševič je močan vzor, kajti osebni zgodbi navkljub, ali pa ravno zaradi nje, je njeno ravnanje najboljši primer, ki naj postane obče pravilo.«

»Nominiranke so zgled prihodnjim generacijam, njihovo življenje in uspeh pa je opomnik, kako pomembno je, da družba omogoči vsem, da razvijajo svoje darove in želje, ne glede na spol, okolje ali izzive, s katerimi se srečujejo.«

»Želim si namreč, da zdravilo postane dostopno vsem otrokom s to boleznijo.«

»Današnja prireditev ni namenjena le slavljenju dosežkov nominirank za ono 365, ampak tudi občudovanju vrednot, ki jih predstavljajo.«

»Njihovo življenje in uspeh pa je opomnik, kako pomembno je, da družba omogoči vsem, da razvijajo svoje darove in želje, ne glede na spol, okolje ali izzive, s katerimi se srečujejo.«

»Smo neskončno veseli, da je prišel ta dan, ko smo podpisali to pogodbo, s katero bo država podprla naš življenjski projekt, za katerega trdo delamo zadnja štiri leta.«

»Zame osebno je pomembno, da jo, če že imamo tako odlično znanost, znamo tudi v pravem trenutku uporabiti.«

»Na tem mestu bi se res iskreno in globoko zahvalila tako ministru za visoko šolstvo kot ministrici za zdravje, da sta izkazala pripravljenost in posluh, da se omogoči financiranje za razvoj tega zdravila in da sta zelo hitro pristopila k noveli zakona.«

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Sodelovanje s Fundacijo CTNNB1 dobrodelnost društva povezalo z zdravstveno stroko.«

»Na tem mestu bi se res iskreno in globoko zahvalila tako ministru za visoko šolstvo kot ministrici za zdravje, da sta izkazala pripravljenost in posluh, da se omogoči financiranje za razvoj tega zdravila in da sta zelo hitro pristopila k noveli zakona.«

»Sredstva, ki jih bomo prejeli, pomenijo ogromno za našo družino. Ne bo se nam več treba izpostavljati in lahko se bomo osredotočili na razvoj zdravila.«

»Sodelovanje s Fundacijo CTNNB1 dobrodelnost društva povezalo z zdravstveno stroko.«

»Zelo smo zadovoljni, sestanek je bil zelo konstruktiven. Imeli smo občutek, da so vsi zelo naklonjeni temu, kar delamo.«

»Mislim, da razumejo, kako velika zgodba je to. Ne samo za otroke in bolnike s sindromom CTNNB1, ampak da je to lahko zelo uspešna zgodba za Slovenijo.«

»Ni samo 470.000 evrov denar, ki ga potrebujemo, ampak preprosto nismo imeli srca iti do ljudi z večjo vsoto denarja.«

»Če sredstev ne bomo zbrali, se bo celoten projekt ustavil, česar preprosto ne smemo dopustiti. V zadnjih štirih letih smo vložili neizmerno količino energije in truda.«

»Če do decembra ne zberemo potrebnih dodatnih 470.000 evrov, je vprašanje, ali bo Urban sploh zdravilo dobil.«

»Poznam žalostno zgodbo družine, ki je tako kot mi leta posvetila razvoju genske terapije za svojega otroka.«

»Zadnja štiri leta so bila neverjetno naporna, a hkrati tudi izjemno navdihujoča.«

»Uspelo nam je nekaj, kar se je na začetku zdelo nemogoče – razvili smo gensko zdravilo, ki ne bo pomagalo le Urbanu, temveč tudi drugim otrokom.«

»Bolezen ne izbira, saj ni podedovana in je ni mogoče preprečiti – lahko prizadene katerokoli družino.«